這次新申報腦卒中4.5h-24h窗口適應癥即將開(kāi)展全球國際多中心研究，預計2023年四季度正式啟動(dòng)II期臨床，同時(shí)啟動(dòng)歐美、澳大利亞、加拿大、日本等海外臨床。
腦卒中（俗稱(chēng)“中風(fēng)”）已成為造成過(guò)早死亡和疾病負擔的首要原因，“如何延長(cháng)搶救時(shí)間，進(jìn)行有效溶栓治療”成為醫藥研發(fā)人員的共同心愿。
近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示，豐華生物有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“豐華生物”）上海研發(fā)中心——豐華天力通生物醫藥的注射用替奈普酶TNK-tPA又一臨床適應癥IND試驗申請獲受理。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)截圖
這一適應癥是將急性缺血性腦卒中傳統時(shí)間窗由4.5h延長(cháng)至24h，是全球首款注冊申請申報該適應癥的臨床溶栓藥。
業(yè)內人士認為，該藥品臨床研究一旦通過(guò)，意味著(zhù)全球近千萬(wàn)缺血性腦卒中患者的生命，會(huì )得到及時(shí)救治，這將給社會(huì )帶來(lái)巨大福音。
● 生命搶救時(shí)間延長(cháng)至24小時(shí)
隨著(zhù)我國經(jīng)濟社會(huì )的快速發(fā)展和人民群眾生活水平的不斷提高，以心腦血管疾病惡性腫瘤為代表的慢性非傳染性疾病，已經(jīng)成為影響我國人民群眾健康的主要風(fēng)險因素。在我國城市和農村居民的主要疾病死亡率構成中，這些慢性非傳染性疾病，特別是心腦血管疾病已經(jīng)位居前列，給患者及其家庭以及社會(huì )帶來(lái)了沉重的負擔。
資料顯示，腦卒中（cerebral stroke）又稱(chēng)“中風(fēng)”、“腦血管意外”（cerebralvascular accident，CVA），是一種急性腦血管疾病，是由于腦部血管突然破裂或因血管阻塞導致血液不能流入大腦而引起腦組織損傷的一組疾病，包括缺血性和出血性卒中。
業(yè)內人士指出，缺血性腦卒中是一種世界性的腦血管疾病，其發(fā)病率和死亡率都很高，尤其是致殘率居榜首，然而卒中藥物研發(fā)的成功率卻極低，主要是由于臨床前動(dòng)物藥效研究結果轉化到人體臨床試驗中的有效率低。
根據目前業(yè)內公認的STAIR（Stroke Therapy Academic industry Roundtable）準則（2009年發(fā)布）要求，進(jìn)一步提高臨床前藥理藥效的研究質(zhì)量刻不容緩。
圖片來(lái)源：圖蟲(chóng)
相比傳統溶栓藥，豐華生物最新一代基因工程類(lèi)溶栓藥具有一些優(yōu)勢，包括“更長(cháng)的半衰期，更強的纖維蛋白結合率特異性，更高的抗抑制活性；在臨床應用上體現出溶栓速度快、更安全有效的優(yōu)點(diǎn)，尤其是一針注射便捷的給藥方案（傳統多次給藥或者點(diǎn)滴）；生產(chǎn)規模化穩定，可實(shí)現商業(yè)化大規模生產(chǎn)，過(guò)程可控，批間一致性高；時(shí)間窗口由4.5h延長(cháng)至24h，可使絕大多數超窗腦卒中患者獲益，大大提高健康水平、使患者免于致殘或降低致殘率。”
“患者一旦出現腦卒中之后，原來(lái)最佳的搶救時(shí)間是4.5小時(shí)，但是我們的產(chǎn)品可能延長(cháng)至24小時(shí)。”公司首席研發(fā)管說(shuō)，生命搶救時(shí)間的延長(cháng)給患者和醫生都爭取了更優(yōu)的治療時(shí)間窗口，“為患者的康復提供了治療基礎，也能夠減少因腦卒中導致的死亡病例。”
● 豐華生物干了一件大事
豐華生物有限公司成立于2016年9月，注冊資本10780萬(wàn)元，是集研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售、服務(wù)于一體的國際先進(jìn)水平的生物制藥企業(yè)。公司采用國際領(lǐng)先的生物基因重組技術(shù)，專(zhuān)注于心腦血管疾病領(lǐng)域的新藥研發(fā)。
豐華生物擁有五大核心平臺，包括三大技術(shù)平臺，即哺乳動(dòng)物細胞的高效表達系統及大規模培養平臺技術(shù)、蛋白質(zhì)藥物的長(cháng)效融合平臺技術(shù)及mRNA平臺技術(shù)；兩大服務(wù)平臺，即生物藥的合同研發(fā)（CRO）及合同生產(chǎn)服務(wù)（CMO）平臺。“在研發(fā)管線(xiàn)布局中，擁有針對心腦血管領(lǐng)域產(chǎn)品7個(gè)，其他管線(xiàn)產(chǎn)品6個(gè)。目前有急性缺血性腦卒中超急性期（＜4.5小時(shí)）在III期臨床試驗，并且預計今年9月份入組結束，明年產(chǎn)品上市。”
這次新申報腦卒中4.5h-24h窗口適應癥即將開(kāi)展全球國際多中心研究，預計2023年四季度正式啟動(dòng)II期臨床，同時(shí)啟動(dòng)歐美、澳大利亞、加拿大、日本等海外臨床。
根據全球疾病負擔研究顯示，我國居民的卒中終身發(fā)病風(fēng)險約39.9%左右，居全球首位。發(fā)病4.5h內進(jìn)行靜脈溶栓是目前缺血性卒中的最佳治療措施，得到各國指南一致推薦。然而，由于溶栓藥物的使用有嚴格的時(shí)間窗限制，使能夠接受到此治療的患者十分有限。中國國家卒中登記研究顯示，我國僅有1.6%的AIS 患者接受了靜脈溶栓。同期，美國的靜脈溶栓率平均 3.4-5.2%。
如何能提高溶栓率，一直是國內外學(xué)者關(guān)注的熱點(diǎn)，延長(cháng)4.5h時(shí)間窗是提高溶栓使用率最合理的方法之一。
此外，院前延遲是急性缺血性卒中患者錯過(guò)再灌注治療時(shí)機的主要原因。卒中患者的就醫工具主要包括急救車(chē)和非急救車(chē)（私家車(chē)、出租車(chē)等）。選擇急救車(chē)作為就醫工具是縮短轉運延遲的重要因素，在該就醫模式下，超早期院前溶栓可以發(fā)揮重要作用，更早用藥可以大大降低細胞組織死亡率，從而降低致殘風(fēng)險。
因此，業(yè)內人士認為，此次受理的臨床研究將最佳的搶救時(shí)間從4.5小時(shí)延長(cháng)至24小時(shí)，是一次突破性創(chuàng )舉，豐華生物真是為老百姓干了一件大事！
豐華生物的腦卒中全領(lǐng)域精細化適應癥研究，即超早期院前溶栓、4.5h窗口內溶栓、4.5-24h擴大時(shí)間窗溶栓以及輕型卒中乃至預防的研究，“即將為全球廣大腦卒中患者從預防到救治、康復提供一站式服務(wù)，打開(kāi)豐華天力通健康服務(wù)的新篇章。”
